本報見習記者 許偉

    北京時間9月15日晚，知臨集團有限公司（納斯達克股票代碼：APM/巴黎泛歐交易所股票代碼：APM）（下稱“知臨集團”），宣布該集團已獲得美國食品藥品監督管理局（“下稱FDA”）批準試驗用新藥（“下稱IND”）的申請，可啟動SACT-1的臨床試驗。

    據悉，SACT-1是一種用于治療神經母細胞瘤的口服改用小分子藥物。知臨集團的臨床前研究已經研究了SACT-1的機制，以增強腫瘤細胞死亡和抑制MYCN表達（這是通常觀察到MYCN擴增的高風險或復發性神經母細胞瘤患者的常見臨床診斷）。SACT-1特別被設計用于與標準護理化療結合使用。

    知臨集團首席醫療總監兼執行董事鄭子俊表示：“繼我們目前ALS-4的臨床試驗計劃以外，我們很高興地宣布美國FDA已批準我們的IND申請并可啟動SACT-1的臨床試驗。這是公司的另一個重要里程碑，也是2021年有針對性的戰略目標之一。這一里程碑支持知臨集團在美國的重點，并反映了我們產品的科學嚴謹性和嶄新方法的潛力。神經母細胞瘤是一種高度未得到滿足的實體瘤，主要發生在兒童患者的腦外神經系統中。神經母細胞瘤的臨床行為變化很大，大多數病例具有高度侵襲性。我們相信SACT-1有可能有效地針對這種疾病并解決這種疾病未得到滿足的需求。”

    知臨集團表示，根據先前美國FDA在其IND前會議上提供的建議，IND開放臨床試驗將會是一項生物利用度/食物效應的臨床研究，這項研究將在美國進行，然后取決于美國FDA的進一步批準，知臨集團的1b/2a期臨床試驗將擴展到患有復發性或難治性高風險神經母細胞瘤的兒科患者中。IND開放臨床試驗是一項預計將持續大約四個月的生物利用度/食物效應研究。生物利用度/食物效應研究的目的是比較新開發的SACT-1兒科制劑在健康成人受試者中的相對生物利用度。

（編輯 張明富）